Itulah judul Buku Putih USC baru oleh Darren Filson, Karen Van Nuys, Darius Lakdawalla dan Dana Goldman dengan subtitle “Berapa pendapatan yang mendorong pengembangan obat baru?”

Apa elastisitas inovasi?

Ini mengukur persentase perubahan dalam inovasi – menggunakan aliran persetujuan obat baru, atau fase 1, 2, atau 3 dimulai – disebabkan oleh perubahan persentase dalam pendapatan, yang biasanya diharapkan
pendapatan di masa depan.

Dalam praktiknya, perubahan dalam keuntungan yang penting, tetapi pendapatan di masa depan jauh lebih dapat diamati dan dapat diprediksi daripada laba di masa depan. Dengan demikian, penulis fokus pada elastisitas inovasi sehubungan dengan pendapatan daripada keuntungan.

Seberapa besar pendapatan di masa depan yang berdampak pada kemungkinan pengembangan obat baru?

Semua studi menyimpulkan bahwa elastisitasnya positif – yaitu, pendapatan yang lebih rendah menyebabkan lebih sedikit R&D— tetapi perkiraan sangat bervariasi. Namun, kami berpendapat bahwa elastisitas jangka panjang khas yang terkait dengan pendapatan AS terletak dalam kisaran 0,25 hingga 1,5, menyiratkan bahwa untuk setiap pengurangan 10% dalam pendapatan yang diharapkan, kami dapat mengharapkan 2,5% hingga 15% lebih sedikit inovasi farmasi.

Apa yang mendorong variabilitas dalam estimasi ini?

Salah satu pertanyaan utama adalah mengapa ada kisaran besar dalam perkiraan ini? Tentu saja desain studi yang berbeda materi (lihat di bawah). Para penulis juga mengklaim bahwa faktor-faktor seperti “cakrawala waktu yang dipelajari, ukuran perubahan harga, biaya pengembangan obat, hambatan harga berbasis nilai, dan faktor-faktor pasar lainnya” semuanya berdampak besarnya elastisitas inovasi.

Metodologi apa yang digunakan dalam literatur untuk memperkirakan elastisitas inovasi?

• Cross sectional: Eksploitasi variasi dalam pendapatan di seluruh kelas terapi (atau unit analisis lainnya) untuk memperkirakan elastisitas. Misalnya, mereka dapat membandingkan kelas “pendapatan tinggi” vs “pendapatan rendah” untuk menyimpulkan elastisitas (contoh: Lichtenberg (2005) dan Civan dan Maloney (2009)).
• Rangkaian waktu agregat: Variasi eksploitasi dalam pendapatan tingkat industri dari waktu ke waktu (Contoh: Giaccotto, Santerre dan Vernon (2005))
• Pendekatan data panel: termasuk “efek tetap” kelas narkoba dan perbedaan yang sulit untuk diukur dan persisten dalam karakteristik kelas. Intinya, pendekatan pendekatan ini berfokus pada perubahan pendapatan dalam kelas sebagai pendorong perubahan inovasi di dalam kelas. Analisis ini biasanya memerlukan penggunaan “eksperimen alami” yang menyebabkan perubahan pendapatan yang berbeda di berbagai segmen pasar. Contoh percobaan alami termasuk perubahan demografis di masa depan atau munculnya Medicare Part D. (Contoh: Acemoglu dan Linn (2004); Dubois et al. (2015); Blume-Kohout dan Sood (2013)))
• Model komputasi yang diparameterisasi (model struktural alias): Tentukan fungsi objektif perusahaan, set strategi dan fitur dari lingkungan bisnis, dan ketika model mencakup banyak perusahaan, model biasanya mensyaratkan bahwa pasar berada dalam kesetimbangan. Parameter dipilih untuk mencocokkan yang ada di dunia nyata (misalnya, biaya R&D rata-rata) dan dikalibrasi sedemikian rupa sehingga output model juga cocok dengan hasil dunia nyata (misalnya, aliran rata-rata obat baru). (Contoh: Abbott dan Vernon (2007); Filson (2012); Adams (2021))

Para penulis berpendapat bahwa pendekatan panel dan model komputasi yang parameter lebih disukai.

Untuk studi dengan panel yang disukai atau pendekatan komputasi, elastisitas individu mana yang mereka hadapi?

Para penulis memiliki meja bagus yang merangkum temuan yang saya tempel di bawah ini.

Kerja bagus oleh kolega saya di USC! Saya tentu saja mendorong Anda untuk membaca artikel lengkap di sini.

Kehidupan yang disesuaikan dengan kualitas (QALY) umumnya digunakan untuk mengevaluasi dampak teknologi medis baru pada mortalitas pasien dan morbiditas. Namun, penggunaan qalys

Banyak penulis telah membahas fakta bahwa asumsi standar menghasilkan fungsi utilitas yang tidak realistis linier dan terpisah, mengabaikan semakin berkurangnya utilitas marginal properti mendasar dari fungsi utilitas di bidang ekonomi.

Sebuah makalah oleh Johnson et al. (2024) melakukan eksperimen pilihan diskrit (DCE) untuk mengukur preferensi pasien daripada perawatan untuk gangguan depresi mayor (MDD) untuk menguji berkurangnya utilitas marginal dan ketergantungan jalur. Dalam penelitian ini, mereka menawarkan responden urutan gejala yang berbeda dari depresi parah, sedang dan ringan dan memperkirakan kesediaan untuk membayar masing -masing. Analisis campuran logam kelas laten deduktif digunakan untuk mengevaluasi data survei dari 751 responden dengan MDD.

Menggunakan pendekatan ini, mereka menemukan itu:

Konsisten dengan harapan teoretis, kami menemukan bukti berkurangnya utilitas marjinal,
Memegang Konstanta Waktu Urutan, serta Bukti Ketergantungan Jalur, Memegang Konstan Peningkatan Gejala. Eksperimen kami mengisolasi efek ketergantungan jalur dari pengaruh diskon waktu konvensional dengan berfokus pada durasi pengobatan 6 minggu pendek

Para penulis berpendapat bahwa kerangka waktu singkat yang mereka sajikan (6 minggu) berarti bahwa diskon bukanlah masalah. Jika individu tidak sepenuhnya menghargai waktunya adalah berminggu -minggu – tidak hanya mempertimbangkan periode waktu generik – maka diskon bisa berperan di sini. Namun, dengan asumsi bahwa responden benar-benar memahami sifat pertanyaan, tarif diskon akan memiliki dampak yang sangat kecil selama 6 minggu dan temuan dapat disebabkan oleh utilitas non-linear. Ini mungkin sangat relevan untuk perawatan dengan mekanisme aksi yang bertindak cepat. Anda dapat membaca makalah lengkapnya di sini.

Itu adalah subtitle dari makalah oleh Vreman et al. (2020). Para penulis melihat semua perawatan yang disetujui oleh FDA dan EMA yang kemudian ditinjau oleh badan -badan HTA di kedua yurisdiksi antara 1995 dan 2018. Penulis menggunakan ICER sebagai badan HTA AS; Badan -badan HTA Eropa termasuk IQWIG (Jerman), Nice (Inggris), Zin (Belanda), dan Eunethta. Dari laporan ini, penulis mengklasifikasikan ketidakpastian yang disebutkan ke dalam enam kategori:

• Keamanan: Ukuran sampel kecil, kausalitas efek samping yang tidak dapat diinterpretasikan, keamanan jangka panjang
• Validitas percobaan: bias seleksi, bias kinerja, bias deteksi, bias gesekan, bias pelaporan
• Populasi: Populasi tidak cocok dengan praktik, subkelompok yang tidak dipelajari/dilaporkan secara memadai
• Intervensi: Informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang tentang interaksi dengan obat lain, informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang tentang monoterapi atau rejimen kombinasi, informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang tentang durasi pengobatan yang tepat
• Efek komparatif: Informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang tentang efek terhadap pembanding yang relevan, perbandingan tidak langsung yang tidak dapat diandalkan, informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang pada jalur perawatan yang sesuai
• Hasil: Informasi yang tidak dapat diandalkan atau hilang tentang efek jangka panjang, hasil yang relevan tidak diukur atau dilaporkan

Dengan menggunakan pendekatan ini, penulis mengevaluasi 33 obat, mencakup 34 indikasi. Para penulis menemukan bahwa 7,4 ketidakpastian (SD 3.8) dinaikkan per obat per lembaga, dengan badan -badan HTA lebih mungkin untuk meningkatkan ketidakpastian dibandingkan dengan regulator. Apa yang penulis temukan:

Masalah keamanan – seperti yang terkait dengan ukuran sampel atau ketidakpastian dalam kausalitas – dibesarkan oleh regulator untuk hampir semua obat yang dinilai (94% untuk FDA dan 85% untuk EMA). Badan HTA mengangkat masalah keselamatan hanya untuk 59% (ICER) dan 53% (Agg-Eur) dari obat-obatan …

Badan HTA meningkatkan ketidakpastian terkait dengan efek terhadap pembanding yang relevan untuk hampir semua obat (100% di Amerika Serikat dan 88% di Eropa), sedangkan kategori ini hampir tidak diatasi oleh FDA (12%) dan hanya sedikit lebih banyak oleh EMA (32 %).

Orang dapat melihat kerusakan berdasarkan kategori secara visual dalam grafik di bawah ini.

Menarik di seluruh. Anda dapat membaca makalah lengkapnya Di Sini.

Itulah pertanyaan yang dikerjakan oleh kertas kerja oleh Fleck, Heathcote, Storesletten, dan Violante untuk menjawab. Menggunakan berbagai data survei dan administrasi, penulis mencapai 8 kesimpulan berikut:

(i) Sistem pajak dan transfer federal progresif.

(ii) Sistem pajak dan transfer negara bagian dan lokal hampir proporsional, rata -rata.

(iii) Ada heterogenitas substansial dalam tingkat pajak dan progresifitas pajak di seluruh negara bagian.

(iv) Negara -negara yang sebagian besar didanai oleh penjualan dan pajak properti cenderung memiliki sistem pajak regresif dan tarif pajak rata -rata rendah. Negara -negara yang sebagian besar didanai oleh pajak penghasilan cenderung memiliki sistem pajak progresif dan tarif pajak rata -rata yang tinggi.

(v) Negara-negara regresif terkonsentrasi di selatan dan menarik lebih banyak migrasi bersih antar negara, terutama migran berpenghasilan tinggi.

(vi) Kemajuan negara tetap stabil secara luas antara tahun 2005 dan 2016.

(vii) Menggabungkan pendapatan perusahaan dan pajak bisnis mengurangi progresifitas negara rata -rata tetapi meningkatkan progresifitas federal.

(VIII) termasuk pengeluaran untuk barang dan jasa publik sebagai transfer memiliki dampak positif yang besar pada progresifitas yang diukur.

Negara bagian mana yang memiliki sistem pajak paling progresif? Alaska, Minnesota, DC, California dan New Mexico teratas dalam daftar.

Negara bagian mana yang memiliki sistem pajak paling regresif? Illinois, Nevada, New Hampshire, Tennessee dan Texas memimpin.

Progresivitas diilustrasikan dengan jelas dengan membandingkan California dan Texas. Kedua negara bagian memiliki pajak penghasilan progresif. Namun, pajak penghasilan merupakan bagian yang jauh lebih besar dari pendanaan di California daripada Texas dan kode pajak California jauh lebih progresif. Transfer negara juga progresif di kedua negara bagian, tetapi California memiliki transfer yang jauh lebih besar sebagai bagian dari anggarannya daripada Texas. Sebaliknya, pajak penjualan, cukai, dan properti adalah regresif di kedua negara bagian, tetapi Texas lebih bergantung pada mekanisme pendanaan ini. Karena kombinasi mekanisme pendanaan ini, Texas secara keseluruhan memiliki sistem pajak yang sangat regresif sedangkan California sangat progresif.

Detail yang jauh lebih menarik dapat ditemukan di kertas lengkap di sini.

Dari dokumen CMS “Program Negosiasi Harga Obat Medicare: Obat Pilihan untuk Harga Awal
Penerapan Tahun 2027“:

Pada tanggal 17 Januari 2025, CMS mengumumkan pemilihan daftar 15 obat di bawah ini yang tercakup dalam Medicare Bagian D untuk negosiasi siklus kedua (penerapan harga awal tahun 2027), berdasarkan total biaya obat resep bruto yang ditanggung berdasarkan Medicare Bagian D dan lainnya kriteria yang disyaratkan oleh undang-undang.

Dengan pelantikan Trump yang akan berlangsung pada hari Senin, akankah proses Negosiasi Harga Obat Medicare berubah pada pemerintahan baru? Catatan Anna Kaltenboeck di EndPoints News:

…pemerintahan berikutnya tidak akan memiliki “kewenangan menyeluruh untuk mengubah bagian-bagian inti undang-undang,” aspek-aspek tertentu dari proses tersebut dapat diubah tanpa tindakan legislatif.

Misalnya, CMS dapat mengubah panduannya atau cara CMS menafsirkan bagian-bagian undang-undang, seperti berapa kali CMS bertemu dengan produsen obat, atau berapa banyak sesi dengar pendapat yang diadakannya. “Sejauh mana mereka bersikap keras terhadap produsen dalam prosesnya bisa berubah,” katanya.

Pada akhir tahun lalu, CMS menyelesaikan penurunan tarif penggantian biaya Medicare kepada dokter. Lembar Fakta CMS menyatakan:

…tarif pembayaran rata-rata berdasarkan PFS (Daftar Biaya Dokter) akan dikurangi sebesar 2,93% pada CY 2025, dibandingkan dengan jumlah rata-rata yang dibayarkan untuk layanan ini pada sebagian besar CY 2024

Ini terdengar seperti pemotongan gaji yang kecil, namun menurut American Medical Association, dampak sebenarnya bahkan lebih besar. CMS melaporkan bahwa Medicare Economic Index (MEI) – ukuran inflasi biaya praktik dari gaji dan upah staf, ruang kantor, perlengkapan dan malpraktik – meningkat sebesar 3,5%. Jadi, dengan penurunan penggantian biaya dan biaya praktik yang meningkat, pengurangan penggantian biaya riil mendekati 6,7% pengurangan biaya riil.

Mengapa CMS melakukan ini? MedPAC mencatat bahwa CMS mungkin bertujuan untuk menurunkan penggantian biaya bagi dokter dalam biaya layanan Medicare tradisional untuk mengalihkan mereka ke model pembayaran alternatif lanjutan (A-APM). Meskipun perbedaan penggantian biaya antara dokter FFS dan A-APM hanya 1% pada tahun 2027, perbedaan tersebut akan meningkat menjadi 10,5% dalam beberapa dekade.

MedPAC menulis:

Secara historis, Komisi telah menemukan bahwa penerima manfaat Medicare memiliki akses yang sama terhadap layanan dibandingkan dengan asuransi swasta, namun kesenjangan yang lebih besar antara pertumbuhan MEI dan pembaruan PFS dapat berdampak negatif terhadap akses penerima manfaat di masa depan.

Joe Paduda mengamini penilaian tersebut.

Hal itulah yang ditemukan oleh analisis dari PwC, setidaknya sehubungan dengan imbal hasil pasar saham.

Indeks bobot setara PwC kami yang terdiri dari 50 perusahaan farmasi menganalisis kinerja total imbal hasil pemegang saham sektor ini dibandingkan dengan Indeks Tertimbang Sama S&P 500. Dari tahun 2018 hingga November 2024, indeks farmasi PwC memberikan keuntungan sebesar 7,6% kepada pemegang saham, dibandingkan dengan lebih dari 15% pada S&P 500. Selama setahun terakhir, dinamika ini menjadi semakin nyata dengan indeks farmasi PwC memberikan keuntungan sebesar 13,9% dibandingkan dengan 28,7%. untuk S&P hingga November 2024.

Tidak mengherankan, pertumbuhan nilai sangat terkonsentrasi hanya di beberapa perusahaan:

…sejak tahun 2018, jumlah perusahaan yang semakin terbatas telah memberikan dampak positif pada sektor farmasi. Dalam S&P 500, apa yang disebut “Magnificent 7” menyumbang 40% peningkatan nilai sejak tahun 2018. Dalam industri farmasi, dinamika ini bahkan lebih parah lagi karena hanya ada dua perusahaan (produsen terkemuka GLP-1)…yang jumlahnya hampir mencapai 60% peningkatan pertumbuhan nilai di antara 50 perusahaan farmasi yang dianalisis oleh PwC.

Dengan munculnya IRA dan meningkatnya tekanan pada negosiasi harga di banyak negara, akankah investor terus mendanai inovator ilmu hayati? Beri tahu saya pendapat Anda.

Saat melakukan sintesis bukti, banyak orang menggunakan kerangka PICO. PICO adalah singkatan dari
Ppopulasi; Sayanintervensi; Cpembanding; Dan Haihasil. Hal ini membantu untuk menggambarkan pertanyaan penelitian yang ingin dijawab oleh sintesis bukti. Namun, baru-baru ini Remiro‐Azócar (2024) mengusulkan kerangka PICOSI. PICOSI adalah singkatan dari:

• Ppopulasi
• SAYAintervensi
• Cpembanding
• HAIhasil
• Sukuran efek keseluruhan;
• SAYAkejadian-kejadian yang terjadi saat ini

Faktanya, rancangan panduan metode terbaru Badan Obat Kanada (CDA) merekomendasikan penggunaan PICOSI ketika menentukan perkiraan target. Meskipun 5 komponen pertama sudah dikenal banyak orang, peristiwa-peristiwa yang terjadi selanjutnya kurang begitu dikenal. CDA mendefinisikan ini sebagai:

…peristiwa yang terjadi bersamaan (intercurrent events) mengacu pada peristiwa menarik yang terjadi setelah pengobatan dimulai yang dapat berdampak pada penafsiran titik akhir dalam mengukur efek pengobatan (misalnya, peristiwa tersebut mengubah efek pengobatan, misalnya dalam penggunaan obat penyelamat atau hal lain yang terjadi bersamaan). pengobatan, atau mempunyai implikasi terhadap kepatuhan terhadap rejimen pengobatan, termasuk penghentian pengobatan dini)

Perbedaan ini penting karena perspektif regulator dan pembayar berbeda.

Paradigma HTA menekankan pada evaluasi efektivitas “dunia nyata”, sedangkan regulator biasanya memprioritaskan validitas internal dibandingkan validitas eksternal ketika menilai kemanjuran klinis…Keputusan kebijakan HTA biasanya mempertimbangkan validitas eksternal, namun validitas eksternal bergantung pada populasi yang menjadi sasaran pembayar.

CDA menjelaskan berbagai jenis bukti yang dapat digunakan dalam latihan sintesis bukti untuk tujuan HTA pada gambar di bawah.

Baca lebih lanjut tentang panduan metode CDA untuk penilaian teknologi Di Sini.

Di AS, penyalahgunaan opioid telah menjadi epidemi. Namun, dalam satu tahun terakhir, ada harapan bahwa epidemi ini mulai membaik. Kematian akibat opioid telah turun 16,9% pada tahun lalu.

Mengapa angka kematian menurun? Menurut Sang Ekonomtidak ada yang yakin:

Salah satu kemungkinannya adalah guncangan pasokan…jumlah fentanil dalam pil yang mereka cegah telah menurun. Beberapa laporan menunjukkan kartel Sinaloa, sebuah kelompok kejahatan terorganisir besar di Meksiko, telah mundur dari penyelundupan fentanil karena tekanan Amerika. Pada bulan Juli, dua anggota tingkat tinggi, termasuk putra El Chapo, salah satu pendiri Sinaloa, ditangkap. Namun para ahli mengatakan masih terlalu dini untuk memastikannya.

Kemungkinan lainnya adalah penurunan ini mencerminkan kembalinya norma-norma sebelum pandemi…
Ketika Covid-19 melanda, overdosis opioid melonjak. Sulit untuk mengatakan alasannya, namun hal ini terasa intuitif: rumah sakit penuh dengan pasien positif, banyak pusat perawatan tutup, dan semakin banyak orang yang mengalami kehilangan traumatis yang dapat membuat mereka beralih ke obat-obatan.

(Ketiga,) epidemi mungkin sedang “membakar habis”, saran Profesor Ciccarone. Teorinya adalah kelompok yang paling rentan sudah meninggal, dan mereka yang tertinggal memahami bahaya fentanil, sehingga pecandu baru tidak menggantikan mereka.

Apapun alasannya, mari kita berharap bahwa tren penurunan kematian akibat narkoba ini akan terus berlanjut.

Epidemi opioid AS: Sejarah Singkat

CDC menggambarkan epidemi penyalahgunaan opioid memiliki 3 gelombang.

• Gelombang pertama (resep opioid (1999-2009): Gelombang pertama dimulai dengan peningkatan peresepan opioid pada tahun 1990an. Kematian akibat overdosis opioid yang diresepkan (opioid alami dan semi-sintetik serta metadon) meningkat mulai sekitar tahun 1999 namun telah menurun dalam beberapa tahun terakhir.
• Gelombang kedua: heroin (2010-2012): Gelombang kedua dimulai pada tahun 2010, dengan peningkatan pesat kematian akibat overdosis heroin. Namun, dalam beberapa tahun terakhir, kematian akibat overdosis heroin telah menurun
• Gelombang ketiga: opioid sintetik (2013-sekarang): Gelombang ketiga dimulai pada tahun 2013, dengan peningkatan substansial dalam kematian akibat overdosis opioid sintetik, khususnya yang melibatkan fentanil dan analog fentanil (IMF) yang dibuat secara ilegal. IMF telah memenuhi pasokan obat-obatan terlarang. Obat ini sering ditemukan dalam bentuk bubuk atau dipres menjadi pil palsu dan dapat dicampur dengan obat lain. Baru-baru ini, obat penenang non-opioid, seperti xylazine, ditemukan dicampur ke dalam IMF.