Perawatan investigasi baru menargetkan akar penyebab kondisi hati yang mengancam jiwa yang terhubung dengan obesitas dan diabetes, menawarkan harapan bagi jutaan pasien.
Para ilmuwan di University of California, San Diego School of Medicine telah mengembangkan obat investigasi yang dapat memberikan pengobatan baru untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH). Jenis penyakit hati berlemak yang parah ini dikaitkan dengan obesitas dan diabetes tipe 2 dan dapat berkembang menjadi sirosis, gagal hati, atau bahkan kanker hati.
Diterbitkan di Lancetpenelitian ini melaporkan bahwa obat tersebut, yang dikenal sebagai ION224, memblokir enzim hati yang disebut DGAT2. Enzim ini sangat penting untuk proses menghasilkan dan menyimpan lemak. Menghambatnya mengurangi akumulasi lemak dan peradangan, dua kontributor utama kerusakan hati pada tumbuk.
Menghalangi akumulasi dan peradangan lemak
“Studi ini menandai kemajuan penting dalam perang melawan Mash,” kata Rohit Loomba, MD, penyelidik utama penelitian dan Kepala Divisi Gastroenterologi dan Hepatologi di Sekolah Kedokteran UC San Diego. “Dengan memblokir DGAT2, kami mengganggu proses penyakit pada akar penyebabnya, menghentikan akumulasi lemak dan peradangan tepat di hati.”
Uji klinis fase IIB dilakukan di beberapa pusat di seluruh Amerika Serikat, mendaftarkan 160 orang dewasa yang didiagnosis dengan tumbuk dan menunjukkan fibrosis dini hingga sedang. Selama satu tahun, peserta diberikan suntikan bulanan baik dari berbagai dosis obat investigasi atau plasebo. Hasil mengungkapkan bahwa pada dosis tertinggi, 60% pasien mengalami peningkatan yang signifikan dalam kesehatan hati dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo. Yang penting, manfaat ini diamati terlepas dari perubahan berat badan, menunjukkan bahwa pengobatan dapat digabungkan secara efektif dengan terapi lain. Studi ini juga melaporkan tidak ada efek samping serius yang disebabkan oleh obat.
Kondisi yang tersebar luas dan diam
Tumbuk, secara formal dikenal sebagai steatohepatitis nonalkohol (NASH), mempengaruhi orang dengan kondisi metabolisme seperti obesitas dan diabetes tipe 2. Ini sering disebut penyakit “diam” karena dapat berkembang selama bertahun -tahun tanpa gejala.
Lebih dari 100 juta orang memiliki beberapa bentuk penyakit hati berlemak di AS, dan sebanyak 1 dari 4 orang dewasa di seluruh dunia mungkin terpengaruh, menurut Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Jika tidak diobati, tumbuk dapat berkembang menjadi gagal hati dan seringkali mungkin memerlukan transplantasi.
Melihat Terapi Masa Depan
“Ini adalah obat pertama dari jenisnya yang menunjukkan dampak biologis nyata di Mash,” kata Loomba. “Jika temuan ini dikonfirmasi dalam uji coba Fase III, kami mungkin pada akhirnya dapat menawarkan pasien terapi yang ditargetkan yang menghentikan dan berpotensi membalikkan kerusakan hati sebelum berlangsung ke tahap yang mengancam jiwa.”
Loomba, yang juga direktur Pusat Penelitian Steatotic Liver Disease (MASLD) metabolic-dysfungsi di Sekolah Kedokteran UC San Diego, dan ahli gastroenterologi dan ahli hepatologi di UC San Diego Health, menambahkan bahwa untuk pasien dan keluarga yang terkena kondisi serius ini, hasil ini membawa perawatan baru untuk perawatan dan outcomes yang lebih baik. Dia menekankan bahwa intervensi dini dan terapi yang ditargetkan juga dapat membantu mengurangi beban sistem perawatan kesehatan dengan mencegah penyakit hati yang mahal dan kompleks di telepon.
Langkah selanjutnya termasuk uji klinis yang lebih besar untuk bergerak lebih dekat untuk membuat perawatan ini tersedia secara luas.
Referensi: “Antisense Oligonucleotide DGAT-2 inhibitor, ion224, untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (ION224-CS2): hasil dari rohit, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, riset, richan, richan, richan, richan, riset, richan, richan, richan, richan, richan, richan, richan, richan, riset, richan, richan, richan, richan, rohit loomba, riset, rohit loomba, rohit, Sanjay Bhanot dan Naim Alkhouri, 23 Agustus 2025, Lancet.
Dua: 10.1016/S0140-6736 (25) 00979-1
Pendanaan untuk penelitian ini berasal dari Ionis Pharmaceuticals (ION224-CS2).
Jangan pernah melewatkan terobosan: Bergabunglah dengan buletin ScitechDaily.
BN Babel
